讲台上的照片,对杨锐造成了很大的冲击。
重型的地中海贫血是非常严重的致死性疾病,而且因为是遗传性疾病,对极幼龄的儿童就会造成极恐怖的伤害。
面色苍白和育不良在最初几个月的时候就会显现出来,紧接着,骨髓代偿性增生,就会让骨骼变大,掌骨、肋骨和长骨的表现只是其中之一,颅骨的改变却会让一岁的孩子就变的与众不同,隆起的额头和颧骨,塌陷的鼻梁,加宽的两眼间距,会让任何人看了以后,都心生不忍和难受。
肿大的肝脾和其他铁元素沉积的内脏,对内造成脏器损害,对外还会让皮包骨的儿童腹部鼓起,令整个人像是电影里的可怖僵尸。
如果只是照片,或者是杨锐所不了解的疑难杂症,还不至于让杨锐的心情起伏。
但是,在杨锐的知识体系里,地中海贫血症虽然尚未被治愈,却有极大的可能被控制。
现代医学并没有传统医学的神力,现代医学能够治愈的病症其实很少,针对大部分疾病,现代医学的目标都是控制而非治愈。
如果能够让平均早逝年龄2o岁不到的重型地中海贫血患者增加o年的寿命,甚至增加2o年的寿命,同时改善他们的生活质量,那重型地中海贫血,都会从一种可怖的疾病,变成一种可怕的疾病。
这里面,增加寿命只是其中之一,最主要的是改善患者的生活质量。
现如今,重型和中型的地中海贫血患者是需要长期输血的,为了去除长期输血产生的铁元素富集,又需要长期注射去铁胺,想想看,一名儿童从两三岁开始,就要经常输血,经常注射药物,那是一种什么感觉。别的孩子读幼儿园的时候,重型地中海贫血的儿童,已经全身变形,浑身没一块完整的皮肤了。
杨锐所说的去铁酮也并不能完全取代去铁胺的作用,但有一点很重要,去铁酮能够口服,而且效力更强,它虽然不能解决患者需要长期输血的问题这需要骨髓移植但能解决患者长期注射药物的问题。
那么,为了此项改善,杨锐是否值得投注精力到地中海贫血的药物开中去呢
任何药物的开都不是简单的事,全世界的医药公司这么多,每年又有多少种药物在欧美国家上市以美国为标杆的话,通常是低于5o的两位数,有时候只有十多种。
在生物公司破万,医药公司破千,全世界药企都想登6的美国,每年也只有两位数的新药上市,开一款新药的难度可想而知。
或许开本身对杨锐不是什么难事,但一期临床试验,二期临床试验,三期临床试验和fda又或者药监局的批准,可不是什么轻松的事。
哪怕是辉瑞这样的级医药公司,做一轮新药的临床试验,也都要脱不止一层皮的,而脱皮的痛苦过程,往往要延续三年乃至十年。
值得吗
就理智上来讲,杨锐其实更相信基础研究的重要性。
就比如治疗地中海贫血的药物,去铁胺的开有赖于铁螯合剂的现,这是一种链球菌酵液中提取的天然产物,也是微生物学与生物化学的联合研究成果。而杨锐提出的去铁酮,正如他所言,也是羧基吡啶酮类化合物的长期研究才有了相关药物的产生。
至于杨锐自己,他提前做成的离子通道的研究,以及pcr的研究,又或者实验室里的相互作用蛋白,或者g蛋白的研究,甚至尚未正式运作起来的克隆组的研究,都会在长短不等的时间里,衍生出无数的重要药品,就过去的经验来说,这些重要的基础研究,完全能做到影响世界5o年乃至oo年的程度。
可以说,杨锐如果专注于生物基础性研究,他能够创造更大的价值,挥更大的作用,为更多的人解决病痛而奠定基础。
但在感情上,杨锐并不能轻易的说服自己。
他并没有将全部的精神和时间都投入到科研工作中去,就是他投入的那部分,也并不都用于做基础研究了。
因此,仅仅讨论更大的价值,更大的作用,并不恰当。
或者,将去铁酮的研工作交给其他人做
杨锐只是一想,就放弃了。
如果是其他人做的话,那就要规规矩矩的做研了,也就是说,除了杨锐头痛的临床试验和药物准入制度以外,还要花费更多的精力于药品的开工作中去。
历史上,去铁酮是什么时候上市的呢
995年三月。
从2年现羟基吡啶酮类化合物是一种新型的效果良好的铁螯合剂以来,印度的医药公司又用了3年的时间,才完成药品研和临床试验的工作。
3年以后,又有多少重型地中海贫血症的患者能等得到去铁酮
事实上,3年根本不够,因为95年是去铁酮在印度上市的日期,到欧美药品监督部门审批上市还要两三年,到中国上市还要再多五年,而这已经是加快以后的时间了。
换言之,如果杨锐不亲自去做,而是假手于他人的话,去铁酮的出现并不会提前太多,也许能提前个五六年,但对中国患者来说,仍然要用一生来等待。
杨锐心生不忍。
他的思绪纷乱不安。
值得吗杨锐不止一次的问自己。
若是讲利益,肯定是不值得的。
去铁酮固然是能赚到钱的,但花费的时间精力那么多,若是将同等价值的话,杨锐能用相同的时间和精力,赚到不知道多少倍的钱。
但人是不能纯粹讲利益的,杨锐之所以选择科研,而不是经商,就因为他并不纯讲利益。
而在利益和情怀的平衡点之间,杨锐通常是选择中间偏左的路线的,可这一次,似乎是中间偏右的站位。
“我想做这个药。”在会议快结束的时候,杨锐突然对许正平说了一句。
同一时间,台上的医生也说到了结论部分:“总的来说,阴道泡腾片的效果显著,使用方便,局部用药无全身毒副作用,疗效确切,可长期用药”
“咱们做这个,不对口吧。”许正平有些懵。
王思胜咳嗽一声,道:“不用对口,放里面就行了。”